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17/04 2026
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#MalattieRare. Emofilia: dalla ricerca alle nuove generazioni di specialisti, il futuro della cura

— di Redazione

In Italia si stima che circa 5.000 persone convivano con l’emofilia, una malattia rara emorragica della coagulazione con un forte impatto sulla qualità di vita dei pazienti. Oggi, grazie ai progressi della ricerca, sono disponibili terapie sempre più innovative ed efficaci. Per gestirle al meglio sono però necessarie figure specializzate, che garantiscano la continuità delle cure.
Per capire meglio queste sfide e le prospettive future, ne abbiamo parlato con Alessandro Ciavarella, giovane specialista del team della Medicina Emostasi e Trombosi del Policlinico di Milano, diretta dalla Prof.ssa Flora Peyvandi, direttrice anche del Dipartimento delle Malattie Rare dell’Ospedale e del Centro Emofilia e Trombosi Angelo Bianchi Bonomi.

 

Per quale motivo ha scelto di occuparsi di emofilia e cosa l’ha colpito di più entrando in questo ambito?

Ho iniziato a occuparmi di emofilia per circostanze professionali ed è un ambito che mi ha rapidamente appassionato. Entrando in questo campo mi ha colpito soprattutto la relazione con il paziente e con la famiglia, che si costruisce nel tempo. Inoltre, grazie ai nuovi trattamenti, oggi abbiamo la possibilità concreta di fare la differenza nella vita dei nostri pazienti e dei loro cari.

 

Oggi come è cambiata la gestione dell’emofilia rispetto al passato?

Negli ultimi anni la gestione dell’emofilia è profondamente cambiata. Oggi i pazienti iniziano fin da subito un trattamento profilattico che consente, nella maggior parte dei casi, di prevenire i sanguinamenti e di evitare le complicanze che in passato si sviluppavano nel tempo. Inoltre, la disponibilità di nuove modalità di somministrazione, come la via sottocutanea, ha reso la terapia molto più semplice da gestire, con un impatto concreto sulla qualità di vita.

 

Cosa significa oggi formarsi in questo ambito e quanto è importante il passaggio di competenze tra medici senior e giovani?

Formarsi oggi in questo ambito significa avere la possibilità di crescere accanto a professionisti di grande esperienza, imparando non solo gli aspetti clinici, ma anche il modo di prendersi cura del paziente nella sua complessità. Per me è una fortuna lavorare in un centro così prestigioso, dove in questi anni ho ricevuto molto dai colleghi più esperti e in particolare dal mio direttore, la Professoressa Peyvandi. Il passaggio di competenze tra medici senior e giovani è fondamentale, perché permette di unire esperienza, metodo e apertura all’innovazione.

 

Che futuro immagina per la cura dell’emofilia e quale ruolo avranno i giovani clinici?

Il futuro della cura dell’emofilia è molto promettente. Oggi stiamo assistendo a un cambiamento importante, grazie a trattamenti sempre più evoluti che permettono una crescente personalizzazione della cura e aprono scenari nuovi fino a pochi anni fa impensabili. Tra questi, la terapia genica rappresenta una prospettiva di grande rilievo, perché punta a correggere alla base il difetto genetico della malattia e può consentire di sospendere le infusioni, con un impatto concreto sulla vita quotidiana dei pazienti. In questo percorso i giovani clinici avranno un ruolo chiave: saranno chiamati a integrare queste innovazioni nella pratica clinica, accompagnando i pazienti in scelte terapeutiche sempre più efficaci e personalizzate, con l’obiettivo di prendersi cura della persona e non solo della malattia.


17 Aprile, Giornata Mondiale dell'Emofilia


 

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