Centro di Riferimento
Centro di riferimento per la diagnosi e la terapia delle malattie neuromuscolari e neurodegenerative "Dino Ferrari"

Approccio multispecialistico e percorsi personalizzati
Fondato nel 1981 per volontà dell’Ing. Enzo Ferrari e del Prof. Guglielmo Scarlato, il “Centro Dino Ferrari” nasce dalla collaborazione tra l’Università degli Studi di Milano e il Policlinico di Milano. Oggi il Centro è riconosciuto a livello internazionale per la diagnosi e la cura delle malattie neuromuscolari, neurodegenerative e cerebrovascolari, dalla prima infanzia all’età adulta.

L’équipe si avvale di percorsi diagnostico-terapeutici dedicati e di un approccio fortemente multidisciplinare, in collaborazione con gli specialisti della Neuroradiologia, della Neurofisiologia, della Pediatria e Geriatria, della Medicina Nucleare, della Genetica Medica e della Riabilitazione, per garantire al paziente il trattamento più appropriato in base all’età, al profilo clinico e alla presenza di comorbidità. Il Centro opera in stretta collaborazione con Neurologia, Malattie Neuromuscolari e Rare, Malattie Neurodegenerative, il Centro di riferimento “Unità Valutativa Alzheimer”, il Centro di riferimento per il morbo di Parkinson e le malattie extrapiramidali, il Centro di riferimento per la ricerca e la cura della sclerosi multipla e la Stroke Unit del Policlinico.

Laboratori e attività di ricerca
Il Centro conta 12 laboratori e oltre 150 tra medici, ricercatori e personale tecnico specializzato. La Neurologia dispone di un Laboratorio di Biochimica e Genetica, che garantisce diagnostica molecolare di riferimento nazionale e internazionale con analisi di oltre 100 geni associati a malattie neurologiche. In Malattie Neuromuscolari e Rare si fornisce un servizio di diagnostica neuromiopatologica avanzata, con analisi istopatologica, istochimica, immunoistochimica e ultrastrutturale su biopsia muscolare e di nervo periferico. Il Laboratorio di Cellule Staminali Neurali e il Laboratorio Terapie Avanzate Neuromuscolari sono dedicati allo sviluppo di strategie terapeutiche cellulari, geniche e molecolari per le malattie neurodegenerative e neuromuscolari.

L’attività di ricerca, sia di base sia traslazionale, si concentra sulle malattie neurologiche con un approccio che integra clinica, genetica, modelli sperimentali e terapie avanzate. Le piattaforme sperimentali comprendono modelli paziente-specifici basati su cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC), organoidi e assembloidi tridimensionali che riproducono il tessuto cerebrale, del midollo spinale e muscolare dei pazienti, e programmi di terapia genica con vettori adeno-associati (AAV), oligonucleotidi antisenso, editing genomico CRISPR/Cas e terapie a base di microRNA.
 

Contributo alla scoperta e all'innovazione terapeutica 
Il Centro ha contribuito in maniera significativa alla scoperta di meccanismi genetici di malattie neurologiche, tramite l’identificazione di nuovi geni malattia nel campo delle malattie neuromuscolari ereditarie, delle encefalomiopatie mitocondriali, delle malattie del motoneurone e di forme geneticamente determinate di demenza. Parallelamente sono stati validati biomarcatori diagnostici e di progressione nella Malattia di Alzheimer, nella Sclerosi Laterale Amiotrofica, nella Sclerosi Multipla e nella Malattia di Parkinson. I ricercatori sono impegnati nello sviluppo preclinico e nella sperimentazione clinica di nuovi approcci terapeutici, incluse terapie geniche che hanno contribuito a modificare la storia naturale di diverse malattie neurologiche. A testimonianza di questa attività, il Centro ha prodotto circa 500 pubblicazioni scientifiche internazionali negli ultimi anni.

Collaborazioni internazionali e formazione
Il Centro vanta oltre 190 collaborazioni con centri di ricerca nazionali e internazionali, tra cui Columbia University e New York University, Nationwide Children’s Hospital (Columbus, Ohio), Harvard University, Northwestern University (Chicago), Pitié-Salpêtrière (Parigi) e UCL Queen Square Institute of Neurology (Londra). Partecipa alla rete ERN EURO-NMD (European Reference Network on Neuromuscular Diseases) ed è presente nello Scientific Advisory Board di SMA Europe. La formazione dei giovani ricercatori è parte integrante della missione del Centro, con il supporto di percorsi formativi nei più prestigiosi istituti scientifici mondiali.

Il ruolo dell’Associazione “Centro Dino Ferrari”
L’Associazione “Centro Dino Ferrari” ETS, nata nel 1984 per volontà dell’Ing Enzo Ferrari, con la presidenza onoraria dell’Ing. Piero Ferrari, supporta l’attività sia di ricerca scientifica sia di diagnostica clinica del Centro, attraverso un contributo fondamentale volto ad accelerare la validazione di progetti innovativi nell’ambito delle malattie neurologiche, neuromuscolari e rare. Grazie al sostegno dell’Associazione è stato possibile potenziare i laboratori, dotarli di apparecchiature scientifiche avanzate e istituire borse di studio che hanno permesso a giovani ricercatori di completare la propria formazione presso i più qualificati istituti scientifici internazionali.