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Per l’emofilia un ‘gap’ di due anni tra pazienti europei e americani. “Proteggere i bambini non deve trasformarsi in uno svantaggio per i pazienti adulti”

L’agenzia europea del Farmaco richiede che ogni nuovo medicinale, oltre che sugli adulti, venga testato anche sui bambini prima di essere messo in commercio. Ma questo rischia di frenare la disponibilità dei nuovi farmaci contro l’emofilia, portando addirittura “ad un ritardo irragionevole nell’accesso a queste terapie per tutti i pazienti che soffrono di questa patologia in Europa”. E’ l’allarme lanciato sulla rivista scientifica Nature da un gruppo di esperti che ha come primi firmatari Flora Peyvandi, direttrice del Centro Emofilia e Trombosi “Angelo Bianchi Bonomi” della Fondazione Ca’ Granda Policlinico di Milano, e Pier Mannuccio Mannucci, direttore scientifico della struttura.
L’emofilia è una malattia rara, che colpisce ogni anno un nuovo nato ogni 30mila in Europa. “Data la sua rarità – sottolineano gli esperti – i test sui bambini richiederebbero anni solo per raccogliere un numero sufficiente di pazienti. Nel frattempo, però, gli adulti che soffrono di questa patologia non possono accedere a farmaci già pronti per essere messi in commercio, che migliorerebbero sensibilmente la loro qualità di vita e il trattamento della malattia”.
L’emofilia è una patologia ereditaria che consiste in un difetto della coagulazione del sangue: questo porta chi ne soffre ad un sanguinamento incontrollato, e anche una minima ferita può diventare molto pericolosa. I pazienti si sottopongono periodicamente a iniezioni che reintegrano quei fattori di coagulazione del sangue che non riescono a produrre da soli, un po’ come accade con l’insulina in chi soffre di diabete. Ma le terapie attuali non sono prive di problemi: circa il 30% dei malati con emofilia A (il tipo più frequente, che colpisce l’85% di tutti gli emofilici) sviluppa anticorpi contro questi fattori di coagulazione, rendendo le terapie inefficaci.
“Questo – spiegano gli ematologi nella loro lettera a Nature – ha portato a sviluppare fattori della coagulazione con tecnologie biotech che agiscono più a lungo e che probabilmente impattano meno sul sistema immunitario. In particolare è stato sviluppato un nuovo farmaco che è potenzialmente in grado di rivoluzionare la terapia dei pazienti emofilici, riducendo in modo sostanziale il numero di iniezioni a cui devono sottoporsi”. L’approvazione di questa terapia da parte dell’Agenzia del Farmaco americana (Fda) è attesa entro la prima metà del 2014; “sfortunatamente – aggiungono gli ematologi – le normative in Europa non permettono ai suoi cittadini di accedere alla nuova cura altrettanto rapidamente. L’obbligo di sperimentazione anche nei bambini crea una profonda disuguaglianza e di fatto discrimina gli emofilici europei, che rispetto ai pazienti americani soffrono di un ritardo di almeno due anni sull’accesso alle nuove terapie”.
La richiesta dell’Agenzia europea del Farmaco di sperimentare i farmaci anche sui bambini prima di metterli in commercio “è una valida iniziativa, perché riduce la prescrizione off-label (1) dei medicinali, e allo stesso tempo il rischio di cure inappropriate. Ma non deve essere applicata indiscriminatamente – concludono gli specialisti – perché il proteggere i bambini non deve trasformarsi in uno svantaggio per i pazienti adulti. Per assicurare le giuste cure agli emofilici, l’Agenzia europea dovrebbe permettere l’uso dei nuovi farmaci senza attendere la sperimentazione nei bambini, come già avviene negli Stati Uniti, in Canada e in molti altri Paesi”.

(1) La prescrizione off-label di un medicinale si ha quando un certo farmaco viene impiegato da un medico per indicazioni o modalità d’impiego diverse da quelle autorizzate e riportate nel foglietto illustrativo. Alcuni esempi possono essere l’impiego di un farmaco per una malattia che al momento non ha terapie, oppure quando un farmaco sperimentato sugli adulti viene ‘adattato’ e somministrato, con le dovute proporzioni, anche nei bambini.