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01/09 2021
Salute e Ricerca

#RICERCA. 3 milioni di bimbi e ragazzi con epatite C. L'efficacia di un nuovo farmaco in uno studio nazionale, che ha tra i protagonisti il Policlinico di Milano

— di Ilaria Coro

Nel mondo oltre 3 milioni di bambini e ragazzi hanno un’infezione cronica da virus dell’epatite C (HCV) e molti di loro sono positivi già alla nascita.

Negli ultimi anni una nuova classe di farmaci, gli antivirali ad azione diretta (DAA) contro l’HCV, ha permesso di guarire dall’epatite riducendo gli effetti tossici. A confermare questi dati ha contribuito il più grande studio nazionale nel “mondo reale”, al quale ha collaborato anche Gabriella Nebbia della Pediatria Media Intensità di Cura del Policlinico di Milano. Si tratta di uno dei primi studi di questo tipo, che colma una lacuna: finora infatti non c’erano ancora molti dati raccolti oltre a quelli ottenuti durante le sperimentazioni fatte prima dell’immissione in commercio di tali farmaci.

A livello mondiale l’HCV è una delle maggiori cause di malattie epatiche croniche e una delle principali indicazioni al trapianto di fegato. Specifica dell’età pediatrica è la possibile trasmissione verticale: il virus passa dalla madre al neonato. Se una mamma ha l'HCV, il figlio ha 1 probabilità su 20 di contrarre l'infezione alla nascita. Più è elevata la carica virale nella madre più il neonato avrà probabilità di essere infettato.

Il virus si diffonde anche tramite esposizione a sangue infetto (trasmissione orizzontale): ad esempio durante procedure mediche, chirurgiche e dentistiche, uso di rasoi e oggetti simili contaminati e non adeguatamente sterilizzati.

E’ possibile contrarre l'infezione anche con l'uso di droghe (utilizzando aghi o siringhe infette) ed eseguendo tatuaggi e piercing in ambienti non sterili.

Negli adolescenti e nei bambini, la progressione della malattia epatica è in genere lenta, ma la possibile evoluzione verso forme gravi impone un’attenta sorveglianza.

Per questo è fondamentale eliminare l’HCV anche nei più piccoli. Fino a pochi anni fa le terapie disponibili erano l’interferone e la ribavirina, che permettevano di guarire ad una discreta percentuale di piccoli pazienti a fronte però di effetti collaterali non trascurabili. L’approvazione di DAA anche per l’età pediatrica, ha permesso di aumentare sensibilmente la probabilità di guarigione e di ridurre la tossicità e la durata della terapia.

Questo studio ha valutato l'efficacia e la sicurezza di un DAA (costituito dalla combinazione di ledipasvir e sofosbuvir), somministrato come da normale pratica clinica a 78 adolescenti italiani con epatite cronica.

I risultati hanno dimostrato che il trattamento è sicuro ed efficace. Dopo la cura, in 76 ragazzi la ricerca dell’HCV è risultata negativa. Inoltre la terapia è stata ben tollerata, con nessun effetto collaterale grave segnalato. Infine, il fatto che il trattamento non abbia mostrato ripercussioni sulla crescita dei pazienti, rende questa combinazione di DAA ulteriormente adatta per l'uso nei bambini.

E come indicava lo slogan della Giornata Mondiale dell’Epatite di quest'anno, “Hepatitis can’t wait” (l'Epatite non può aspettare).

 


Leggi lo studio Efficacy of Sofosbuvir/Ledipasvir in Adolescents With Chronic Hepatitis C Genotypes 1, 3, and 4: A Real-world Study