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05/04 2024
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[10.04] Joint Seminars in Neuroscience - "Spinal muscular atrophy (SMA): advancement in the field"

— di Redazione

Proseguono i "Joint Seminars in Neuroscience", incontri dedicati all'aggiornamento su temi differenti delle neuroscienze organizzati dal Laboratorio di Cellule Staminali Neurali della Neurologia del Policlinico di Milano e dell'Università degli Studi di Milano.

L'appuntamento di mercoledì 10 aprile avrà come focus l'atrofia muscolare spinale (SMA).

La SMA è stata la causa ereditaria più comune di morte infantile fino al 2016, quando sono state individuate tre terapie: l’oligonucleotide antisenso nusinersen, il modificatore di splicing di piccole molecole risdiplam e la terapia genica con onasemnogene abeparvovec.

Questi farmaci, compensando la carenza della proteina SMN colpita nella SMA, hanno migliorato la durata e la qualità della vita di neonati e bambini affetti da atrofia muscolare spinale.

Attualmente sono in corso numerosi studi clinici per testare l’effetto delle terapie aggiuntive e per confrontare diversi programmi terapeutici.

È necessario un consenso clinico sulle finestre terapeutiche, sugli esiti e sui biomarcatori che possono essere utilizzati per monitorare il beneficio del farmaco, la tossicità e le caratteristiche della malattia modificate dal trattamento.

Fondamentale è l’alleanza tra scienziati, medici e autorità di regolamentazione per far fronte alle elevate aspettative delle famiglie e dei pazienti.

Interverrà Sonia Messina, Chair and Full Professor of Neurology Director of Neurodegenerative Diseases Unit University Hospital "G. Martino" Messina.

Un'occasione di scambio e confronto per creare una rete tra ricercatori a livello nazionale e internazionale nel campo delle neuroscienze.

Il ciclo di incontri è gratuito e si svolgerà in modalità ibrida: in presenza (Aula 1, Padiglione Monteggia del Policlinico di Milano, via Francesco Sforza 35) e online, piattaforma ZOOM -> bit.ly/3ryJn5q dalle ore 14.30.

QUANDO

Mercoledì 10 Aprile

dalle ore 14.30

 

DOVE

Aula 1, Padiglione Monteggia

via Francesco Sforza, 35